Európske výzvy financovania liekov na zriedkavé choroby

Hoci vyvinutá a morálne vyzretá spoločnosť by mala posúdiť hodnotu liečebného prínosu a inovácie bez toho, aby zohľadňovala prevalenciu výskytu ochorenia alebo podiel verejných zdrojov na úhrade nových liekov. Objektívne hodnotenie verejných úhrad by sa malo zakladať na klinických, ekonomických a sociálnych kritériách, zohľadňujúc opodstatnenosť, ale aj relatívnu neistotu potrebných dát.

Dostupnosť liekov na zriedkavé choroby je častou témou nielen na stránkach Lekárnických listov. Od začiatku tohto roka vstupuje do platnosti novela zákona o úhradách liekov v SR (zákon č. 363/2011 Z. z. o rozsahu a podmienkach úhrady liekov, zdravotníckych pomôcok a dietetických potravín na základe verejného zdravotného poistenia). Medzi najzásadnejšie zmeny z pohľadu liekov na zriedkavé choroby patrí fakt, že počet pacientov sa bude hodnotiť na základe prevalencie v SR a nie na základe indikácie uvedenej v Sumárnej charakteristike lieku.

Žiadateľ o registráciu bude musieť predložiť dáta, že počet pacientov vhodných na liečbu liekom je v Slovenskej republike nižší ako 1:50 000. Presnosť dát, dáta zdravotných poisťovní, ale aj Národného centra zdravotníckych informácií tak získajú ešte viac na svojej dôležitosti. Čo prinesie táto novela a ako zmení dostupnosť slovenských pacientov so zriedkavými chorobami k liečbe môžeme len teoretizovať. Aj preto prinášame zamyslenie na túto tému inšpirované príspevkom v renomovanom Orphanet Journal of Rare Diseases.

Výzvy pre udržateľnosť

Ekonomické kritériá ako nákladová efektivita a dopad na rozpočet sa v rámci hodnotenia liekov a zdravotníckych pomôcok používajú čoraz viac. Na jednej strane výrobcovia zvyšujú ceny liekov, na druhej strane sa platcovia snažia racionalizovať svoje výdavky a uplatňovať kritérium nákladovej efektivity. Medzi výrobcami a platcami sa stále stupňuje napätie ohľadom ekonomicky akceptovateľnej ceny liekov a toto je ešte významnejšie v prípadoch, kedy hovoríme o liekoch na zriedkavé choroby.

Avšak ceny liekov na zriedkavé choroby väčšinou výrazne prevyšujú náklady na liečbu lepšie poznaných chorôb častého výskytu. Hodnotenie zdravotníckych technológií liekov (HTA) na zriedkavé choroby je oveľa náročnejšie vzhľadom na problémy pri identifikácii relevantných komparátorov, oveľa väčšie intervaly spoľahlivosti, nedostatok relevantných vstupov, ale aj výraznú medicínsku potrebu. Vôľa platiť za jednotku zdravia je však v prípade liekov na zriedkavé choroby vyššia a aj preto ostáva vytvorenie a implementácia transparentného úhradového systému pre lieky na zriedkavé choroby veľkou výzvou.

Takmer vo všetkých krajinách EÚ je potrebné vytvárať doplnkové postupy, ktorých cieľom je zvýšiť dostupnosť pacientov k liekom na zriedkavé choroby. Avšak vysoké ceny liekov na zriedkavé choroby predstavujú výzvu pre udržateľnosť zdravotných systémov vo všetkých krajinách Európskej únie.

Bariéry vstupu nových liekov

Viaceré práce ukázali, že práve externé referencovanie liekov na zriedkavé choroby v krajinách strednej a východnej Európy bráni financovaniu založenému na prínose lieku. Zdravotné rozpočty na lieky sú v týchto krajinách pochopiteľne nižšie a relatívne vyššie ceny liekov na zriedkavé choroby tak predstavujú aj väčšiu záťaž pre celý zdravotný rozpočet. Náklady na lieky sa pochopiteľne odvíjajú od ekonomickej úrovne, resp. hrubého domáceho produktu v jednotlivých krajinách.

 Zaujímavosťou je, že percentuálne náklady na lieky na zriedkavé choroby sú vzhľadom na hrubý domáci produkt porovnateľné. Zdôrazňujú tak, že krajiny s nižším HDP majú na lieky na zriedkavé choroby pochopiteľne menej financií, ako je tomu v prípade krajín s vyšším hrubým domácim produktom. Dôležitými faktormi sú však aj prevalencia jednotlivých zriedkavých chorôb a dostupnosť diagnostiky.

Medzinárodná spolupráca

Opätovne je potrebné zdôrazniť potrebu efektívnej európskej spolupráce. V tejto oblasti prebehlo viacero iniciatív ako EUnetHTA, EÚ návrh HTA alebo MOCA program, ktorých cieľom je zabezpečiť bilaterálne prepojenie národných HTA agentúr pri zabezpečovaní, sumarizovaní a hodnotení dát potrebných na zhodnotenie ceny jednotlivých liekov na zriedkavé choroby.

Na úrovni EÚ prebieha viacero aktivít, ktorých cieľom je zvýhodniť pacientov so zriedkavými chorobami. Výskumu v tejto oblasti napomáhajú medzinárodné nástroje a opatrenia a platcovia v niektorých krajinách používajú samostatné kritériá pre stanovenie ceny liekov na zriedkavé choroby. Napriek tomu, že spoločným cieľom je rovnocenná dostupnosť k liekom na zriedkavé choroby, opak je realitou, Aj preto je potrebné pracovať na harmonizácii legislatívy na európskej úrovni.

Literatúra:

Szegedi M et al. The European challenges of funding orphan medicinal products, Orphanet Journal of Rare Diseases (2018) 13:184

PharmDr. Tatiana Foltánová, PhD.,  Katedra farmakológie a toxikológie FaF UK v Bratislave

Článok z Lekárnických listov 1_2019 v PDF formáte: Lekárnické listy_ 01-2019

 

 

 

SAZCH je prijímateľom 2% zo zaplatenej dane

Naše údaje prijímateľa 2% z daní:

Názov: Slovenská aliancia zriedkavých chorôb
Sídlo: Kollárova 11, 902 01 Pezinok
Právna forma: občianske združenie
IČO: 42258073

Užitočné linky k 2% a všetky tlačivá nájdete na www.rozhodni.sk

 

TLAČIVO NÁJDETE TU

DAROVACIA ZMLUVA

 

Máte záujem nás podporiť ? Stiahnite si darovaciu zmluvu, vyplňte ju a odošlite ku nám na adresu.

 

Sídlo

Slovenská aliancia zriedkavých chorôb (Aliancia ZCH)

Kollárova 11 902 01 Pezinok

Firemné údaje

IČO: 42258073
DIČ: 2023609434

Bankové spojenie

Bankové spojenie: VÚB
Číslo účtu: 2985850358/0200
IBAN: SK9702000000002985850358 BIC: SUBASKBX

Stanovy

Členská prihláška