Zápis zo stretnutia firmy Biogen so zástupcami pacientov so spinálnou svalovou atrofiou (SMA

Zástupcovia pacientov
Mgr. Andrea Madunová – Organizácia muskulárnych dystrofikov v SR (OMD v SR)
Eva Kollárová – OMD v SR, Klub rodičov s SMA
Veronika Štefániková – OMD v SR, Klub rodičov s SMA
Mgr. Vladimír Prídavok – OMD v SR, Klub rodičov s SMA
Ing. Marek Bugán – OMD v SR, Klub rodičov s SMA
PharmDr. Tatiana Foltánová, PhD. – Slovenská aliancia zriedkavých chorôb (SAZCH)
Doc. RNDr. Dominik Tomek, CSc. – Asociácia na ochranu práv pacientov – ospravedlnený

Stretnutie bolo iniciované na podnet OMD v SR, Klub rodičov s SMA, p. Evou Kollárovou. Aj ďalší zástupcovia pacientov uvedení v tomto zápise boli prizvaní z podnetu OMD v SR, Klubu rodičov s SMA.
Zástupcovia pacientov sa stretli so zástupcami firmy Biogen, v prítomnosti Mgr. Ivana Chalupu, zodpovedného za market access nového lieku pre SMA.

Úvodom pani doktorka Strapková Boydová privítala všetkých zúčastnených a vyjadrila potešenie zo stretnutia. Následne Mgr. Ivan Chalupa stručne vysvetlil základné fakty a legislatívne možnosti ohľadom vstupu liekov na trh. Zdôraznil, že Biogen aktuálne nepožiadal o zaradenie do kategorizácie, nakoľko ide o vysoko nákladový liek, a vzhľadom na legislatívne pevne definovanú hornú hranicu ochoty platiť by takáto žiadosť bola zamietnutá. Vyjadril nádej v nový zákon, ktorý by mal vstúpiť do platnosti od 1.1.2018, v prípade že prejde vládou a bude priamo schválený. Samozrejme toto je najlepší scenár, zákon môže byť pripomienkovaný, prípadne pozmeňovaný a postup sa môže predĺžiť. V každom prípade Biogen robí všetky kroky pre to, aby o kategorizáciu mohla zažiadať čím skôr. V prípade, že nedôjde k žiadnym komplikáciám, odhadovaný najskorší termín kategorizácie lieku je jún- júl 2018. Zároveň stručne zdôraznil komplexnosť takejto žiadosti, ktorá sa musí opierať o reálne nielen medicínske, ekonomické, ale aj epidemiologické dáta.

Eva Kollárová reagovala, že si medzi pacientami spravili prieskum a pracujú na tom, aby sa komunita s SMA dozvedela o možnosti liečby. Pacienti si snažia aktualizovať zoznam pacientov s SMA, spolu so základnými údajmi, pohlavie, vek, typ SMA. Podobne za Biogen doktorka Štefanová konštatovala, že kontaktovali odborníkov – detských neurológov, ošetrujúcich pacientov s SMA o aktualizáciu vlastných dát ohľadom predpokladaného počtu pacientov s SMA, indikovaných na liečbu. Doktorka Strapková Boydová zdôraznila, že je dôležité, aby údaje boli čo najpresnejšie a do budúcna budú hľadať cestu ako v súčasnom legislatívnom rámci informácie navzájom konfrontovať.

Mgr. Andrea Madunová upozornila aj na dospelých pacientov s SMA. Počet týchto je zatiaľ menej presný. OMD v SR sa bude snažiť komunikovať na členov potrebu presnej genetickej diagnózy. Takto by sa nasmerovali na odborníkov a následne aj v spolupráci s odbornou spoločnosťou by mohlo prísť k vygenerovaniu presnejšieho počtu pacientov s SMA v SR (detskí a dospelí). Obe strany vyjadrili úprimnú snahu pri získavaní epidemiologických údajov o počte pacientov s SMA, samozrejme v súlade s existujúcou legislatívou.
Následne prebehla diskusia o situácii v okolitých krajinách. Obe strany sa zhodli, že situácia sa vyvíja veľmi dynamicky. Zástupcovia Biogen uviedli príklad Taliansko, kde je liečba plne hradená všetkým pacientom. Táto informácia je verejne dostupná.

Eva Kollárová, informovala o situácii v ČR, kde už bola liečba schválená prvým pacientom. Spoločnosť Biogen nevie momentálne správnosť tiejto informácie vyvrátiť ani potvrdiť. V tejto súvislosti Mgr. Chalupa zdôraznil dynamiku kategorizačného procesu v SR a opäť apeloval na potrebe kvalitne vypracovanej žiadosti, na príprave ktorej Biogen intenzívne pracuje, s plánovaním podaním na konci januára budúceho roka. Z diskusie vyplynulo, že obe strany majú podobné informácie a do budúcna sa dohodli, že si ich budú priebežne aktualizovať.
Tiež sa diskutoval aj počet už zaslaných žiadostí o individuálne schválenie liečby, zamietavé stanoviská poisťovne a ďalší postup. Riešenie situácie by však bolo nad rámec zúčastnených a z diskusie nepriamo vyplynulo, že je skôr potrebná profesionálna právna rada.

Pán Bugán informoval, že on už právnu pomoc v tejto veci vyhľadal. Podľa odporúčaní právnikov, vníma situáciu skôr ako dlhodobý spor a prechodnejšie by bolo keby sa riešil hromadnou žalobou. Samozrejme pohľad právnikov na vec môže byť rozdielny. Biogen do diskusie pacientov ohľadne prípadnej právnej konzultácie nevstupoval.
Dr. Foltánová sa opäť informovala, či nevznikla aktuálne nová možnosť liečby v rámci early access programu v zahraničí. Doktorka Štefanová však takúto informáciu nemá. Odporučila verejne prístupné portály klinických štúdií. Zástupcovia pacientov sa tiež informovali, že v prípade ak by sa im podarilo dostať k liečbe v zahraničí, či by firma vedela byť nápomocná v zabezpečení liečby, ak by liek u nás nebol registrovaný. Tu však opäť narazili na legislatívu v SR, ktorá výrobcovi neumožňuje liek darovať.
V súvislosti s prebiehajúcim klinickým výskumom Veronika Štefániková zúčastnených potešila informáciou, že aktuálne dostali cenovú kalkuláciu pre zaradenie do prebiehajúcej štúdie pre ventilovaných SMA 1 pacientov v Belgicku. Podľa doktorky Štefanovej oficiálny zdroj na súvisiace informácie sú na registre prebiehajúcich štúdií: https://clinicaltrials.gov/ a https://www.clinicaltrialsregister.eu/.

Pozitívna bola aj informácia Mgr. Chalupu, ktorý zdôraznil, že Biogen si je vedomý výnimočnosti situácie. Doposiaľ neliečiteľna diagnóza sa stáva liečiteľnou. Zmenou však musí prejsť ponímanie spoločnosti odbornej i laickej verejnosti. Biogen je pripravený podporiť aktivity s rozširovaním povedomia a multidisciplinárneho prístupu k SMA. Doktorka Štefanová informovala o SMA Europe Conference v Krakove, v januári budúceho roka, kde budú mať možnosť nielen neurológovia, ale aj rehabilitační lekári vyškoliť sa v používaní funkčnej motorickej stupnice Hammersmith pre pacientov s SMA, ktorá je potrebná pre hodnotenie ochorenia.
Na záver sa zúčastnení dohodli, že sa opätovne stretnú budúci mesiac, pravdepodobne druhý novembrový týždeň, aby aktualizovali situáciu. Dovtedy sa každá zo zúčastnených strán bude snažiť pracovať vo svojej oblasti, tak aby proces zbytočne nestagnoval. Pre transparentnosť postupu, budú z každého stretnutia pacientov so zástupcami priemyslu vyhotovované zápisy.

Zapísali PharmDr. Tatiana Foltánová, PhD. Eva Kollárová