INOVATÍVNA TERAPIA MNOHOPOČETNÉHO MYELÓMU DOSPELÝCH PACIENTOV

(zdroj foto: imperial.ac.uk)

PERSONALIZOVANÁ TERAPIA IDEKABTAGÉN-VIKLEUCELOM

Nové liečebné možnosti síce v poslednom desaťročí podstatne zlepšili celkové prežívanie pacientov s mnohopočetným myelómom (MM), avšak toto ochorenie zostáva do značnej miery nevyliečiteľné. To naznačuje potrebu nových liečebných prístupov. Terapia s geneticky upravenými T-lymfocytmi s chimérickým antigénovým receptorom funguje odlišným mechanizmom ako doteraz používané terapie pri MM a zahŕňa modifikáciu T-buniek pacienta tak, aby sa zacielili na špecifické antigény bunkového povrchu.

Medzi liečivá s takýmto mechanizmom účinku patrí práve idekabtagén-vikleucel. Ide o individualizovanú liečbu, ktorá je šitá na mieru konkrétnemu pacientovi.

Čo je to mnohopočetný myelóm?

Mnohopočetný myelóm (MM) je zriedkavé nádorové ochorenie krvi, ktoré sa prejavuje abnormálnou proliferáciou plazmatických buniek (typ bielych krviniek), tvorených v kostnej dreni. Je to druhé najčastejšie sa vyskytujúce zhubné hematologické ochorenie. Jeho incidencia na Slovensku je 2,65 prípadov na 100 000 obyvateľov a ročne pribudne približne 130 pacientov. Je to ochorenie starších ľudí, vyskytujúce sa predovšetkým vo vekovej kategórii 60–70 rokov a o niečo častejšie postihuje mužov. Presná príčina vzniku ochorenia však objasnená nie je. Aké sú symptómy mnohopočetného myelómu? Následkom nadmernej produkcie plazmatických buniek je úbytok ich fyziologickej funkcie, blokovanie zdravej krvotvorby a taktiež ich ukladanie do iných orgánov, čo vedie k vzniku nádorov. Zvýšenou aktivitou plazmatických buniek dochádza k produkcii monoklonálneho imunoglobulínu zapríčiňujúceho klinickú manifestáciu ochorenia. Príznaky mnohopočetného myelómu sú vyjadrené skratkou CRAB, ktorá zahŕňa hyperkalcémiu, renálnu dysfunkciu, anémiu a bolesti kostí.

Ako sa lieči mnohopočetný myelóm?

V liečbe mnohopočetného myelómu je doposiaľ známych niekoľko terapeutických možností zameraných na rýchlu kontrolu nádoru, zmiernenie symptómov ochorenia a následnú stabilizáciu stavu pacienta s cieľom predísť recidíve nádoru. Avšak, aj napriek významnému pokroku v predĺžení prežívania MM zostáva v súčasnosti nevyliečiteľným ochorením a väčšina pacientov relabuje. Cieľom liečby v relapse je odstránenie symptómov a prevencia orgánového postihnutia. Druhá a ďalšie remisie sa skracujú, pretože sa v každom relapse selektujú agresívnejšie klony vedúce k refraktérnosti ochorenia. Vedci za posledné roky rapídne pokročili vo výskume liečby tohto nevyliečiteľného ochorenia a rozšírili možnosti terapie onkologických pacientov o novú, inovatívnu génovú terapiu, ktorej predstaviteľom je aj idekabtagén-vikleucel.

Čo je to idekabtagén-vikleucel?

Idekabtagén-vikleucel patrí medzi inovatívne liečebné metódy pacientovými geneticky upravenými T-lymfocytmi s chimérickým antigénovým receptorom (CAR). Využíva špecifickú imunitnú reakciu na zničenie nádorových buniek. Toto liečivo je určené na liečbu recidivujúceho a refraktérneho mnohopočetného myelómu u dospelých pacientov, ktorí podstúpili predchádzajúcu liečbu pomocou 3 štandardov (imunomodulačnej látky, inhibítora proteazómu a protilátky proti CD28) a zároveň u nich došlo k progresii ochorenia. Zastáva funkciu geneticky modifikovanej autológnej imunoterapie, ktorá pozostáva z ľudských T-lymfocytov kódujúcich chimérický antigénový receptor – CAR, zameraný na BCMA (antigén maturácie B-lymfocytov) exprimované nádorovou bunkou.

Celý článok si môžete prečítať tu: Lekárnické listy_05_2023

Tento príspevok do Lekárnických listov vznikol v rámci predmetu Farmakológia zriedkavých chorôb na FaF UK v LS 2022/2023.
Projekt je podporený grantom KEGA  089UK-4/2021.