Lieky

Čo sú to zriedkavé choroby a prečo majú špecifickú skupinu liekov?

V Európskej únii sú zriedkavé choroby závažné život ohrozujúce, chronické choroby s prevalenciou nie viac ako 5 obyvateľov z 10 000. Postihujú najmä deti, 85% zriedkavých chorôb postihuje deti. Zradnosť zriedkavých chorôb spočíva okrem ich závažnosti vtom, že napriek tomu, že sú zriedkavé, dotýkajú sa každého z nás, pretože až 78% zriedkavých chorôb je genetického pôvodu. Väčšina zriedkavých chorôb je neliečiteľná.
Koncom roka 1999 Európska komisia schválila samostatný mechanizmus na podporu vývoja liekov na zriedkavé choroby (Nariadenie EP a rady (ES) č. 141/2000 zo 16. decembra 1999 o liekoch na zriedkavé choroby). Týmto spôsobom naštartovala výskum a vývoj v oblasti zriedkavých chorôb, špeciálne liekov na zriedkavé choroby. Necelých 15 rokov podpory v tejto oblasti prinieslo svoje úspechy. Do liečebných možností pacientov so zriedkavými chorobami vstúpilo za tento čas skoro 90 liekov na zriedkavé choroby. V roku 2014 bol dokonca registrovaný rekordný počet orphan liekov (17). V súčasnosti ich je na európskom trhu registrovaných 78. Aktuálny počet je nižší aj preto, že niektoré lieky sa v praxi neosvedčili, u iných skončila predĺžená patentová ochrana (10 rokov), prípadne výrobcovia zo strategických dôvodov požiadali o odobratie orphan štatútu, avšak lieky sa i naďalej na liečbu zriedkavých chorôb používajú len nemajú orphan štatút.

Aké lieky sa používajú na liečbu zriedkavých chorôb?

Pacienti so zriedkavými chorobami sa liečia širokým spektrom liekov, ale aj zdravotníckych pomôcok, či režimových opatrení. Lieky, ktoré títo pacienti používajú patria do troch skupín
• Lieky používané pri chorobách častého výskytu
• Lieky ktoré sú indikované len pre zriedkavé choroby, ale výrobca nikdy nežiadal o orphan štatút, požiadal o jeho odobratie, prípadne mu nebol pridelený a v neposlednom rade lieky ktorým už vypršala 10 ročná market exkluzivita a teda už orphan štatút stratili
• Lieky, ktoré aktuálne orphan štatút majú – orphan lieky

Orphan lieky sú označované ako inovatívne, biologické či finančne náročné. Avšak nie každý inovatívny liek musí byť automaticky orphan liekom. Orphan liekom môže byť aj ibuprofén. V indikácii ductus artesious persitens u predčasne narodených detí skôr ako v 34 týždni sa používa orphan liek Pedea (roztok na injekciu), s obsahom tohoto liečiva.
Podobne nie každý biologický liek je automaticky orphan liek. Napríklad infliximab, používa sa na liečbu Crohnovej choroby, medzi orphan lieky nepatrí ani nikdy nepatril. Podobne je tomu aj v prípade finančne nákladných liekov. Nie každý finančne nákladný liek musí byť orphan liekom. Aj keď orphan lieky patria medzi finančne náročné liečebné postupy.
Z pohľadu anatomicko-terapeutickej klasifikácie najväčšiu skupinu orphan liekov tvoria antineoplastiká a imunomodulačné látky. ATC skupina L tvorí až 42 % orphan liekov (32/78). Podpora onkologického programu začala oveľa skôr ako vôbec vznikla myšlienka podpory zriedkavých chorôb. S rozvojom informácii najmä o etiopatogénéze onkologických chorôb a skvalitňovaní diagnostických metód sa tak aj v onkológii darí diagnostikovať zriedkavé rakoviny. Ďalšími často zastúpenými skupinami orphan liekov sú lieky ATC skupiny A (15/78, 19%) a treťou najčastejšou skupinou sú lieky ATC skupiny C (6/78 – 8%) a N (6/78 – 8%).

Lieky na zriedkavé choroby

Ako je to s dostupnosťou liekov na zriedkavé choroby na Slovensku?
Všetky orphan lieky v EÚ sú dostupné pre pacientov so zriedkavými chorobami v SR. Spôsob akým sa k orphan lieku pacienti dostanú je rozdielny a závisí od toho, či je liek na Slovensku kategorizovaný alebo nie.
Ak je orphan liek na Slovensku kategorizovaný môže ho predpísať iba lekár s potrebnou špecializáciou a to pacientovi s potvrdenou diagnózou, pre ktorú musí byť liek zároveň indikovaný.
V prípade, že liek na Slovensku nie je kategorizovaný, lekár musí požiadať zdravotnú poisťovňu, v ktorej je pacient poistený o zabezpečenie liečby pre pacienta s potvrdenou diagnózou zriedkavej choroby. Liek musí byť samozrejme aj v tomto prípade pre danú diagnózu indikovaný.

Čo je to orphan štatút, ako sa získať a čo prináša?

Orphan lieky, slovensky niekedy označované aj ako „lieky siroty“ sú veľmi rôznorodé. Označenie orphan je výnimočnosťou, ktorú liek získa iba vtedy ak výrobca o ňu požiada a zároveň liek splní nasledujúce podmienky:
• Zriedkavosť choroby, postihuje nie viac ako 5 na 10 000 obyvateľov
• Nenávratnosť investícií
• neexistujúca alebo je nepostačujúca súčasná liečba
• ak liečba existuje, nová liečba musí preukázať signifikantný benefit oproti
• súčasným metódam liečby
O orphan štatút môže výrobca liekov požiadať v ktoromkoľvek stupni vývoja lieku. Nie je to len „prestíž“, s označením orphan, liek získava nasledovné výhody
• 10 ročnú market exkluzivitu
• Centralizovanú registráciu v celej Európskej únii
• Zníženie administratívnych poplatkov
• Bezplatnú odbornú pomoc pri vývoji
• Finančnú podporu výskumu.
Po vypršaní market exkluzivity, liek už nie je označovaný ako orphan naďalej sa samozrejme používa v liečbe zriedkavých chorôb, jeho cena by mala byť nižšia a na trh môžu vstúpiť aj iní výrobcovia. Skúsenosti v tej oblasti sú vzhľadom na krátku existenciu orphan legisltívy v Európe malé.

Kto vyvíja lieky na zriedkavé choroby?

Samozrejme farmaceutický priemysel. Na Slovensku sú výrobcovia liekov združení Asociácii inovatívneho farmaceutického priemyslu. Samozrejme nie každá firma má vo svojom portfóliu orphan liek. Aj preto vznikla v rámci AIFP samostatná skupina, združujúca firmy orientované na zriedkavé choroby. Cesta liekov na zriedkavé choroby je však veľmi kľukatá, často liek počas svojho vývoja prejde laboratóriami viacerých spoločných od malých výrobcov až po veľké farmaceutické koncerny. A tak už počas svojho vývoja je potenciálny liek na zriedkavú chorobu tovarom. V záujme úspechu je často potrebné aby ho firma predala inej spoločnosti, ktorá má laboratória špecializované práve tak že dokáže liek úspešne posunúť ďalej vo vývoji a vo finále priniesť na trh.
Ako bolo spomenuté vyššie etiopatogenéza väčšiny zriedkavých chorôb skrýva množstvo otázok a tak vývoj potenciálneho lieku na túto chorobu sa v istom môže posunúť do oblasti, na ktorú sa daná spoločnosť nešpecializuje. Aj toto sú úskalia vývoja liekov na zriedkavé choroby prečo je priemysel náročné vyvinúť takéto lieky. Na záver treba zdôrazniť, že EMA výrazne pomáha aj v tejto oblasti a poskytuje tzv odborné poradenstvo. Všetky potenciálne orphan lieky naň majú bezplatný nárok. Takýto koncentrovaný prístup vedeckých kapacít je tiež výrazným stimulom a pomocou pri vývoji orphan liekov.