Lotéria o život ­– Kontroverzný prístup k život zachraňujúcej liečbe

Nebolo by na tom nič výnimočné keby…

Mnohí z vás istotne zachytili informácie o novej inovatívnej génovej liečbe spinálnej svalovej atrofie (SMA). Aktuálne je dostupná len v USA. Výrobca tohto lieku sa rozhodol pre relatívne nezvyčajný prístup zabezpečenia dostupnosti k tomuto lieku. Všetkým krajinám, v ktorých tento liek doposiaľ nie je dostupný (všetky okrem USA), chce ponúknuť limitovaný počet balení. Kontroverznosť tohto programu spočíva v náhodnom výbere SMA detí v jednotlivých krajinách.

Na čo čaká Európa

Európska lieková agentúra aktuálne prehodnocuje túto liečebnú možnosť aj pre európskych pacientov. Snaží sa vysporiadať s obrovským mediálnym tlakom, ako aj tlakom rodičov ohľadom čo najrýchlejšieho sprístupnenia tejto liečby, nakoľko spinálna svalová atrofia je veľmi závažné a rýchlo prebiehajúce ochorenie. Čas hrá v tomto prípade proti pacientom a ich rodinám, ako aj hodnotiteľom. Avšak tento krok je obzvlášť dôležitý, nakoľko v minulosti boli práve v súvislosti s touto liečbou aj rôzne podozrenia ohľadom správneho vykonania klinických štúdií, resp. spracovania výsledkov. Nakoniec sa nepotvrdili, napriek tomu je veľmi dôležité nezávisle zhodnotiť účinnosť a bezpečnosť tejto liečby. To je v rukách svetových odborníkov pre inovatívnu liečbu a spinálnu svalovú atrofiu v Európskej liekovej agentúre, ktorá má už 20-ročné skúsenosti s hodnotením liekov na zriedkavé choroby.

Ako to vidí Slovenská aliancia zriedkavých chorôb

Slovenská aliancia zriedkavých chorôb prijala informácie o náhodnom výbere potenciálne liečených pacientov, podobne ako aj SMA Europe, so zmiešanými pocitmi.

Na jednej strane sme si vedomí veľkej medicínskej potreby tejto liečby, veľmi oceňujeme, že výrobca je ochotný poskytnúť liečbu bezplatne, na druhej strane takýto prístup prináša množstvo etických otázok.

• Tieto obavy vyplývajú aj z toho, že do vývoja tohto nového lieku, dizajnu štúdií ako aj tvorby programu neboli zapojení poprední európski odborníci, ako aj Európske pacientske organizácie pacientov s SMA Europe.
• Nestotožňujeme sa s prístupom, aby o liečbe pacientov rozhodoval výrobca a nie odborník. Spinálna svalová atrofia si vyžaduje multidisciplinárny prístup odborníkov viacerých špecializácii, ktorý koordinuje neurológ. Odborníci, ale aj pacienti, resp. ich rodičia by mali byť detailne vyškolení ohľadom účinkov lieku a starostlivosti o pacientov v súvislosti s novou liečbou. Slovenská aliancia zriedkavých chorôb podporuje vytváranie špecializovaných pracovísk pre zriedkavé choroby, ako aj ich spoluprácu s európskymi kapacitami v rámci Európskych referenčných sietí.
• Znepokojuje nás, že tento program spôsobí, že tisíce malých detí s SMA bude medzi sebou súťažiť o záchranu života. Upozorňujeme, že z experimentálneho lieku, ktorý si vyžaduje špecifický program sledovania a zaznamenávania informácii, sa vďaka takémuto prístupu môže veľmi ľahko stať výhra alebo odmena. Vzhľadom na obmedzené skúsenosti s používaním tohto experimentálneho lieku zdôrazňujeme, že dlhodobé sledovanie pacientov liečených týmto liekom, prípadne kombináciou tohto lieku s inými liekmi, si vyžaduje zvýšenú opatrnosť a dôslednosť tak, aby sme čo najlepšie porozumeli jeho bezpečnosti a účinnosti.

SMA Europe ponúklo spoluprácu výrobcovi

V tejto súvislosti SMA Europe ponúklo spoluprácu výrobcovi lieku ohľadom skvalitnenia programu v súlade s klinicky opodstatnenými, bezpečnými, ale aj etickými postupmi.

Odporúčanie pre rodiny  

• Sme si vedomí, že liečbu SMA treba začať čím skôr. Práve preto odporúčame rodičom detí s SMA, aby vyhľadali odborníkov v tejto problematike na Slovensku (NÚDCH Bratislava, DFNsP Banská Bystrica, DFNsP Košice) a prediskutovali s nimi aktuálne možnosti liečby svojho dieťaťa.
• Treba zvážiť aj fakt, že v polovici tohto roka, ohlásila iná farmaceutická firma predloženie dát o registráciu inovatívneho lieku pre SMA zo skupiny korektorov, ktorý však bude peronálny – pre pacientov bezbolestný. Aktuálne tiež v Európe prebieha skrínning pacientov (vyhľadávanie pacientov pomocou ich ošetrujúcich lekárov) primárne s SMA1, ktorý sa neskôr rozšíri na SMA2.    

Slovenská aliancia zriedkavých chorôb už 9 rokov zastáva práva všetkých pacientov so zriedkavými chorobami na Slovensku. Viac ako ktokoľvek iný si uvedomujeme dar ľudského života. Zriedkavé choroby sú závažné, život ohrozujúce choroby, ktoré postihujú nie viac ako 5 z 10 000 obyvateľov v Európskej únii. Na rozdiel od SMA väčšina z nich čelí problémom zdĺhavej diagnostiky či neexistujúcej liečby.

Podporujeme inovácie a vieme, že inovatívne lieky si vyžadujú aj inovatívne a odvážne prístupy. Napriek tomu, zdôrazňujeme viac ako kedykoľvek predtým, že netreba zabúdať na transparentnosť, etiku a systémový prístup, o to viac, že liek nie je doposiaľ v Európe registrovaný.

Pacient a jeho benefit z liečby by mali byť vždy prvoradé. Každý registrovaný liek je účinný a bezpečný. Otázkou je pre koho. Odborníci na základe svojich skúseností ako aj klinických štúdií a profilu lieku sa snažia identifikovať takých pacientov, ktorí budú mať v danom čase z liečby najväčší benefit. Samozrejme ľudské telo je jedinečné, a preto aj pri maximálnej snahe identifikovať vhodných pacientov nás môže negatívne prekvapiť.

Literatúra: