Spinálna svalová atrofia – nové možnosti liečby

Asociácia na ochranu práv pacientov v SR (AOPP) bola oslovená predstaviteľmi Organizácie muskulárnych dystrofikov v SR (OMD) a Klubom rodičov so spinálnou svalovou atrofiou (SMA), zastupujúcich rodičov pacientov so spinálnou svalovou atrofiou vo veci konzultácií o dostupnosti novej liečby.
Prvého stretnutia na pôde OMD v SR a Klubu rodičov SMA – dňa 14.7.2017 sa zúčastnila prezidentka AOPP, PhDr. Mária Lévyová a 1. viceprezident AOPP, PharmDr. Dominik Tomek, MPH, PhD., MSc. za účasti PharmDr. Tatiany Foltánovej, PhD. zo Slovenskej aliancie zriedkavých chorôb (SAZCH).

Predstavitelia OMD v SR a Klub rodičov SMA v prítomnosti rodičov detí s týmto ochorením a zástupkyňa SAZCH informovali o nových možnostiach liečby tohto zriedkavého a doteraz neliečiteľného ochorenia ako aj o očakávaniach pacientov a rodičov. Informovali o doterajších snahách a aktivitách zabezpečiť túto liečbu pre pacientov aj v SR. Na stretnutí bola dohodnutá spolupráca v tejto veci medzi – OMD v SR – Klub SMA, SAZCH a AOPP, za AOPP sa veci ujal Dr. Tomek.

Na základe uvedeného poverený zástupca AOPP oslovil držiteľa registrácie lieku Spinraza, spoločnosť Biogen a požiadal o stretnutie s cieľom získať bližšie informácie. Dňa 16.8.2017 sa tohto stretnutia AOPP s výrobcom lieku SPINRAZA na spinálnu svalovú atrofiu zúčastnili za spoločnosť BIOGEN MUDr. Dagmar Štefanová, Country Medical Lead a MUDr. Elena Strapková Boydová, Country Director. Za pacientov boli prítomní 1. viceprezident AOPP PharmDr. Dominik Tomek, MPH, PhD., MSc. a PharmDr. Tatiana Foltánová, PhD. za SAZCH.
Na úvod bolo konštatované, že stretnutie s výrobcom lieku iniciovali pacientske združenia ako reakciu na schválenie registrácie lieku SPINRAZA na doposiaľ neliečiteľnú diagnózu spinálnu svalovú atrofiu. Zástupcovia pacientskej organizácie OMD v SR – Klub SMA oslovili obidve zastrešujúce organizácie o pomoc a radu, ako správne postupovať a byť súčinní so všetkými kompetentnými organizáciami pri zabezpečení dostupnosti nového lieku pre slovenských pacientov.

V úvode zástupcovia výrobcu zhrnuli základné fakty o zriedkavej chorobe SMA ako aj o centralizovane registrovanom orphan lieku SPINRAZA. Zdôraznili heterogenitu pacientskej skupiny, ako aj fakty, že ide o detskú populáciu a potrebu celoživotnej liečby.
Zástupca AOPP sa informoval o aktuálnej situácii ohľadom počtu potenciálne indikovaných pacientov a farmakoepidemiologických dátach na Slovensku. Bolo konštatované, že takéto dáta nie sú doposiaľ známe, výrobca plánuje realizovať takúto štúdiu a zároveň podporil spoluprácu so slovenskými odborníkmi ohľadom aktualizácie dát v medzinárodnom registri. Zástupcovia výrobcu tiež informovali, že boli realizované prvé rokovania so zdravotnými poisťovňami. Išlo o informatívne stretnutia, nakoľko ide o úplne novú situáciu a mnohé otázky, ktoré vstup lieku na trh prinesie, nie sú otázkou konkrétnej liečby SMA ale systémovými otázkami.

Zástupcovia pacientov pripomenuli, že v záujme rešpektovania potrieb pacientov je dôležité získať informácie od pacientov formou pacientom oznamovaných výsledkov (patient reported outcomes), kde by sa platitelia, odborná verejnosť a zástupcovia pacientov mohli oboznámiť so zdravotnou, sociálnou a ekonomickou situáciou pacientov a ich rodín. Aj na základe takýchto dát by bolo možné zvážiť pridanú hodnotu novej liečby a jej dopad na každodenný život pacienta ako aj verejné zdroje. Bola diskutovaná potenciálna spolupráca pacientskych organizácií nielen s Ministerstvom zdravotníctva, ale aj Ministerstvom práce, sociálnych vecí a rodiny.

Zástupkyňa SAZCH informovala, že z európskeho pohľadu sú dáta o kvalite života známe. Zdôraznila potrebu oprieť sa o európske dáta, výhodu už existujúcich smerníc aj v českom jazyku, ako aj nedávno publikovanú prehľadovú prácu o kvalite života pacientov so SMA „Disease impact on general well-being and therapeutic expectations of European Type II and Type III spinal muscular atrophy patients“, F. Rouault et al. in Neuromuscular Disorders 27 (2017) 428–438. Slovenskí ani českí pacienti sa prieskumu nezúčastnili. Zo susedných krajín to však bolo Poľsko. Ide o štandardizovaný dotazník, ktorý by prispel k sprehľadneniu situácie. Má potenciál aplikovateľnosti na získanie relevantných informácií zo Slovenska.

Za SAZCH sa zaujímala o situáciu ohľadom dostupnosti v susedných krajinách. Podľa zástupcov výrobcu je liek dostupný len v Poľsku a Slovinsku a to formou Early Access Program (EAP). Zástupcovia Biogen tiež informovali, že EAP v prípade Slovenska nie je aktuálny. S tým súviseli aj ďalšie otázky ohľadne postautorizačných štúdií (SHINE, NURTURNE) a možnosti slovenských pacientov zúčastniť sa ich. Zástupcovia výrobcu informovali, že u štúdie SHINE ide o pokračovanie s pacientmi už zaradenými v predchádzajúcich registračných štúdiách; štúdia NURTURNE bude sledovať účinnosť liečiva nusinersen u novorodencov s geneticky potvrdenou asymptomatickou formou SMA a bude prebiehať v zahraničí vo vybraných centrách s predchádzajúcimi skúsenosťami so SMA štúdiami; ale nie na Slovensku.
Zástupkyňa SAZCH vyjadrila vôľu byť nápomocní pri preklade medzinárodných materiálov. Tiež navrhla praktické workshopy a školenia ohľadom hodnotiaceho nástroja efektivity liečby Spinrazou „Hammersmith Infant Neurological Examination [HINE]“ odborníkmi zo zahraničia, ktorí by prišli na pozvanie pacientskych organizácií, či už SAZCH alebo OMD v SR – Klub SMA s podporou AOPP.

Výrobca lieku spoločnosť Biogen už spolupracuje pri zabezpečovaní edukačných aktivít pre odbornú verejnosť podľa koordinácie a potrieb predstaviteľov odbornej spoločnosti.

Na základe diskusie na tomto stretnutí sa ukázala potreba formulácie okrúhleho stola ako spoločnej transparentnej platformy všetkých účastníkov pri rozhodovaní o dostupnosti liečby na Slovensku. Prijal by sa model európskych krajín MOCA (MOCA – Mechanism of Coordinated Access to Orphan Drugs).
Zúčastnení sa predbežne a nezáväzne dohodli na ďalších stretnutiach aj za prítomnosti Market Access špecialistov. Spolu skúsia načrtnúť myšlienku spoločnej platformy za účelom mapovania všetkých stratégií získania relevantných informácii ohľadom SMA v SR. 
Predstavitelia zastrešujúcich pacientskych organizácií zdôraznili kľúčovú úlohu svojich organizácií a potrebu účasti pacientov v tejto platforme.

SAZCH je prijímateľom 2% zo zaplatenej dane

Naše údaje prijímateľa 2% z daní:

Názov: Slovenská aliancia zriedkavých chorôb
Sídlo: Kollárova 11, 902 01 Pezinok
Právna forma: občianske združenie
IČO: 42258073

Užitočné linky k 2% a všetky tlačivá nájdete na www.rozhodni.sk

 

TLAČIVO NÁJDETE TU

DAROVACIA ZMLUVA

 

Máte záujem nás podporiť ? Stiahnite si darovaciu zmluvu, vyplňte ju a odošlite ku nám na adresu.

 

Sídlo

Slovenská aliancia zriedkavých chorôb (Aliancia ZCH)

Kollárova 11 902 01 Pezinok

Firemné údaje

IČO: 42258073
DIČ: 2023609434

Bankové spojenie

Bankové spojenie: VÚB
Číslo účtu: 2985850358/0200
IBAN: SK9702000000002985850358 BIC: SUBASKBX

Stanovy

Členská prihláška