Liek Voxzogo pre pacientov s achondropláziou vstúpil do procesu kategorizácie

(Zdroj foto: www.empr.com)

Liek pre ľudí s ochorením achondroplázia, ktorí sú známi aj ako „palčekovia“, vstupuje do procesu kategorizácie. Vďaka neúnavnému úsiliu pacientskeho združenia Palčekovia aj s odbornou pomocou Slovenskej aliancie zriedkavých chorôb tak majú slovenskí detskí pacienti s touto diagnózou nádej na plnohodnotnejší život v dospelosti.

Čo je achondroplázia

Je to zriedkavé genetické ochorenie. Navonok sa prejavuje nízkym vzrastom, skrátenými končatinami najmä v hornej časti, zväčšenou hlavou v čelovej časti, hypopláziou časti tváre, či dokonca prehnutými nohami. Pre život pacienta sú ale podstatne horšie sprievodné ochorenia, ktoré nie sú hneď vidieť, napríklad kyfóza chrbtice, hypotónia, lordóza, kompresia myelopatia miechy, kontraktúry lakťa, hypermobilita kĺbov, sklon k obezite a s tým súvisiace kardiologické problémy, vysoké riziko hydrocefalusu, stenóza, spánkové apnoe, dysfunkcia stredného ucha až strata sluchu, opakujúce sa infekcie uší, stomatologické problémy.

Uvedené sprievodné ochorenia zahŕňajú vážne zdravotné problémy a neumožňujú viesť pacientom plnohodnotný život. Ochorenie má, žiaľ, aj nemalý sociálny dopad.

O aký liek sa jedná?

Jedná sa o liek Voxzogo, ktorý je v súčasnosti jediným liekom schváleným na liečbu ochorenia achondroplázia. Podáva sa deťom od 6 mesiacov až po obdobie puberty. Podľa štúdií a doterajšej klinickej praxe liek priaznivo ovplyvňuje rast detí a potláča vedľajšie príznaky ochorenia, teda má predpoklady zabezpečiť pacientom prežiť plnohodnotný život v dospelosti.

Zdroj: Ministerstvo zdravotníctva Slovenskej republiky (gov.sk)