Európsko-americká spolupráca má zrýchliť vývoj liekov v oblasti zriedkavých chorôb

Európska lieková agentúra (EMA) a Americký úrad pre kontrolu liečiv a potravín (FDA) vytvorili ďalší postup vzájomného šírenia informácií, ako aj regulačných rozhodnutí v prospech vývoja liekov pre pacientov so zriedkavými chorobami.

Napriek odhadom, že v Európe postihujú zriedkavé choroby 30 miliónov ľudí, a podobne je tomu aj v Spojených štátoch amerických, jednotlivo ide o veľký počet veľmi rôznorodých závažných, život ohrozujúcich chorôb, ktoré na úrovni jednotlivých štátov postihujú malé počty pacientov. Tento fakt sa považuje za najväčšiu prekážku klinického výskumu, ale aj vývoja liekov na zriedkavé choroby všeobecne. Práve preto sa spojili EMA s FDA a rozhodli sa pre ďalší spoločný postup v oblasti vývoja liekov na zriedkavé choroby, a to formou spoločnej pracovnej skupiny. Tento prístup zabezpečí benefit pre všetkých pacientov, nezávisle od toho, v ktorej krajine žijú. Liekové agentúry si budú vymieňať informácie o rôznych aspektoch vývoja a vedeckého hodnotenia liekov na zriedkavé choroby.

Spoločne diskutovanými témami budú:

• Dizajn klinických štúdií v malých populáciách a použitie štatistických metód.
• Výber a validácia výstupných parametrov štúdií.
• Význam predklinických dát pre ďalšiu
podporu rozvojových programov.
• Dizajn postmarketingových štúdií, najmä v kontexte skorého prístupu k liekom, ako je napríklad podmienená registrácia (EMA) alebo zrýchlené rozhodovacie konanie v prípade FDA.
• Farmakovigilancia a manažment dlhodobého sledovania bezpečnosti liekov
na zriedkavé choroby.

Vďaka tomuto prepojeniu vznikne vzájomná výmena dôverných informácií, dokumentov, ale aj opatrení. Podrobné informácie by mali zabezpečiť dostatok vedeckých faktov pre finálne rozhodnutie, ktoré napomôže ďalšiemu vývoju lieku. Spolupráca EMA s FDA pri podpore vývoja liekov na zriedkavé choroby sa bude aj naďalej zameriavať na zdieľanie informácií a spoluprácu v oblasti a dezignácie.

Prvé oficiálne stretnutie sa konalo 23. 9. 2016 v rámci telekonferencie. Podobne v budúcnosti budú pravidelné stretnutia jedenkrát mesačne prostredníctvom telekonferencie v trvaní 1,5 hodiny. Viesť ich budú spoločne členovia EMA a FDA. Vytvorenie pracovnej skupiny je najnovším krokom EMA a FDA v prospech vzájomnej medzinárodnej spolupráce. Pracovná skupina sa zameria na oblasti, z ktorých môžu obidve strany profitovať a tak posilniť vzájomnú spoluprácu. Predmetom tejto kooperácie a výmeny informácií medzi obidvomi agentúrami budú predovšetkým zapojenie pacientov do vývoja, ale aj hodnotenia liekov, biosimilárne lieky, lieky na zriedkavé choroby, onkologické lieky, lieky na liečbu rakoviny a farmakovigilancia.

Literatúra: Terms of reference for the EMA/FDA cluster on rare diseases available at www.ema.europa.eu/docs/en_GB/ document_library/Other/2016/09/WC500213119.pdf

PharmDr. Tatiana Foltánová, PhD. Katedra farmakológie a toxikológie FaF UK v Bratislave

Publikované v Lekárnické listy 11-2016