LANADELUMAB – INOVATÍVNA LIEČBA HEREDITÁRNEHO ANGIOEDÉMU

Liečivo lanadelumab sa používa na prevenciu záchvatov hereditárneho angioedému (HAE) u pacientov od veku 12 rokov. Ide o monoklonálnu protilátku inhibujúcu kalikreín a následne aj tvorbu bradykinínu, ktorú nedávno schválili v USA a aj v EÚ (16. 10. 2018) na ako dlhotrvajúcu profylaktickú liečbu hereditárneho angioedému prvého (HAE-1) alebo druhého typu (HAE-2).

Hereditárny angioedém – klinický obraz

Hereditárny angioedém je zriedkavé dedičné ochorenie, ktoré sa radí k poruchám funkcie imunitného systému, avšak svojimi prejavmi z nich vybočuje. Toto ochorenie je spôsobené nedostatočnou funkciou inhibítora C1 – serínovej proteázy, ktorá inhibuje komplement, kontaktný systém a fybrinolytický systém.

Nedostatočná funkcia C1 inhibítora, spôsobená mutáciami v géne SERPING1, vedie k nekontrolovateľnému štiepeniu vysokomolekulového kininogénu a vzniku nadbytku bradykinínu. Ten sa viaže na bradikinínové receptory endotelových buniek, spôsobuje vazodilatáciu a zvýšenú cievnu permeabilitu, výsledkom ktorej je vznik opuchu – angioedému. U týchto pacientov sa vznik opuchu prejavuje predovšetkým pod kožou v oblastiach, ako je napríklad tvár, hrdlo, paže a nohy.

HAE má familiárny výskyt

Avšak aj pri tomto ochorení rozlišujeme niekoľko rôznych typov, z ktorých najznámejšie sú hereditárny angioedém typu 1 a hereditárny angioedém typu 2. Oba typy HAE sa vyskytujú rovnako u mužov ako u žien. HAE typ 1 je rozšírenejšie ochorenie, ktoré sa vyskytuje až u 85 % pacientov na rozdiel od HAE typu 2, ktorý predstavuje len 15 % prípadov daného ochorenia. Obidva typy tohto ochorenia sa všeobecne vyskytujú v detstve, ale s pribúdajúcim vekom sa príznaky zhoršujú.

Celý článok si môžete prečítať tu: Lekárnické listy 02-2022