Nová kauzálna liečba cystickej fibrózy – Lekárnické Listy 7_8 2016

Tentokrát pre oveľa väčšiu skupinu pacientov.

Cystická fibróza (mukoviscidóza) je dedičná autozomálne recesívna vrodená choroba, ktorá vážne postihuje pľúca a tráviaci trakt. Postihuje bunky, ktoré produkujú hlien a tráviace šťavy.

Najzávažnejšie patologické zmeny sú lokalizované v dýchacích cestách, pľúcach, pankrease, ale postihuje aj iné časti gastrointestinálneho traktu, pohlavné žľazy, kožu a výnimočne aj srdce. Sekrét pacientov s cystickou fibrózou je vysoko viskózny a postupne upcháva žľazy. Vznik vysoko viskózneho sekrétu v pľúcach má za následok zápal a dlhotrvajúce infekcie.
V gastrointestinálnom trakte zase vysoko viskózny sekrét upcháva tubuly pankreasu, čo znižuje rýchlosť trávenia a odzrkadlí sa na horšom prospievaní a spomalení rastu. Pacienti s cystickou fibrózou v ekonomicky vyspelých krajinách majú 50 % pravdepodobnosť, že sa dožijú 40 rokov. Medián veku varíruje medzi 25 – 32 rokom v jednotlivých krajinách.
Najčastejšou príčinou smrti je kardiorespiračné zlyhanie.

Čítajte viac