Spinálna muskulárna atrofia je jednou zo 7000 zriedkavých chorôb. Podobne ako väčšina zriedkavých chorôb (75 %) je genetického pôvodu. Chyba v géne má za následok dedičné, nervovosvalové ochorenie. Postihuje tú časť nervového systému, ktorá umožňuje pohyb svalov ovládaných vôľou. Pacienti potrebujú komplexnú starostlivosť zo strany mnohých lekárov – špecialistov pod vedením neurológa. Pri včasnom a cielenom poskytnutí komplexnej starostlivosti majú ľudia s SMA šancu na dôstojný a naplnený život.