Klinické štúdie ukázali, že po užívaní lieku sa začal dystrofín tvoriť, a to je prevratné. Užívanie lieku spomaľuje priebeh ochorenia, odďaľuje problémy s dýchaním a podporuje funkciu srdca. A to aj u detí, ktoré už nevedia samostatne chodiť.

Na Slovensku je tento liek stále kategorizovaný len pre chodiacich pacientov, a to napriek tomu, že Európska lieková agentúra už dávnejšie rozšírila indikáciu aj na nechodiacich chlapcov. Ak počas liečby schopnosť chôdze stratia, zdravotná poisťovňa úhradu liečby zastaví.

Prednostka Kliniky detskej neurológie NÚDCH a hlavná odborníčka MZ SR na pediatrickú neurológiu podala žiadosť o zmenu indikačného obmedzenia a zosúladenie s registráciou v EMA už v júli 2022. V stredu, dňa 6. septembra 2023 bude Kategorizačná komisia pre lieky na MZ SR rozhodovať o návrhu hlavnej odborníčky o zmiernení indikačných obmedzení lieku Translarna. Cieľom zmeny je, aby sa zosúladili indikačné kritériá s tými, ktoré schválila Európska lieková agentúra, t. j. aby mohol byť liek podávaný už od 2 rokov veku a bol podávaný aj nechodiacim pacientom.

Chlapci s DMD nemôžu čakať, chlapci s DMD sa potrebujú liečiť. Naše podporné stanovisko sme zaslali aj ministrovi zdravotníctva, štátnej tajomníčke, členom a členkám kategorizačnej komisie. Držme si palce!  Zdroj: Organizácia muskulárnych dystrofikov (OMD v SR)